T�RK�YE'de y�zlerce �ocuk, genetik bir kas hastal��� olan SMA ile m�cadele ediyor.
|
|
|
|
|
|
T�RK�YE'de y�zlerce �ocuk, genetik bir kas hastal��� olan SMA ile m�cadele ediyor. Yak�n zamana kadar herhangi bir tedavisi bulunmayan SMA i�in ilk kez 2016'da bir ila� ��kt� ve T�rkiye ayn� sene bu ilac� t�m SMA tip-1 hastalar�n�n eri�imine �cretsiz sunan ilk �lkelerden biri oldu. Son zamanlarda g�zler SMA hastalar� i�in geli�tirilen yeni bir ilaca �evrildi. Aileler tedavide olumlu sonu�lar al�nd��� �ne s�r�len ilac�n T�rkiye'ye getirilmesini isterken, Bakanl�k ise "Gen tedavisinin etkinli�ine dair bilimsel platformlarda yay�mlanan kan�tlar hen�z yeterli d�zeyde de�ildir ve halihaz�rda uygulanan tedaviye �st�nl���ne dair kan�t bulunmamaktad�r" a��klamas�nda bulundu. Spinal M�sk�ler Atrofi (SMA) hastal���yla m�cadele eden y�zlerce �ocu�un ailesi yurt d���nda olumlu sonu�lar al�nd��� �ne s�r�len bir ilac�n T�rkiye'ye getirilmesini istiyor. Baz� �ocuklar�n aileleri ba�latt�klar� yard�m kampanyalar� ile �ocuklar�n� yurt d���nda uygulanan gen terapisi tedavisine ula�t�rmaya �al���yor. 2,4 milyon dolar� bulan tedavi i�in aileler sosyal medya �zerinden kampanyalar y�r�t�yor. Antalya'da ge�en y�l kurulan SMA ve Genetik Hastal�klarla M�cadele Derne�i, SMA hastas� �ocuklar�n ailelerine g�n�ll�ler arac�l���yla gelen medikal �r�nleri iletiyor ve aileleri bir araya getiriyor. Dernekte bir araya gelen ailelerin en b�y�k iste�i ise �ocuklar�n�n ila� alabilmesi i�in uygulanan kriterlerin kald�r�lmas�.'�LA� T�RK�YE'YE GELSE 12 DE��L, 36 �OCUK TEDAV� OLACAKTI'SMA hastas� �ocuklar�n zamanla yar��t���n� s�yleyen Dernek Ba�kan� Kamile Kurt, "�u anda SMA hastas� �ocuklar�n tedavisi i�in yurt i�i ve yurt d���nda g�n�ll� insanlar seferberlik ba�latt�. ��nk� bu �ocuklar zamanla yar���yor ve 1 dakika sonralar� belli de�il. Ancak mebla� �ok b�y�k ve bu miktara ula�abilmek zaman kaybettiriyor. Bizim �lkemize bu ila� gelse 3'te 1 fiyat�na gelecek. �u an tedavi i�in yurt d���na giden 12 �ocu�umuz i�in 200 milyon lira topland�. �la� T�rkiye'ye gelmi� olsayd� bu miktara 36 �ocu�umuz tedavi olacakt�" dedi.'�OCUKLAR �Y�LE�ME G�STER�YOR'�ocuklar�n ve ailelerin �ok b�y�k zorluklar ya�ad���n� belirten Kurt, "Bu ilac� kullanan 12 �ocu�umuzun durumu �u an �ok iyi. Aileler de bu �ocuklardaki geli�meleri g�rd�k�e b�y�k bir gayrete d��t�. Biz devletimizden bu ilac� �lkemize getirmesini istiyoruz. �ocuklar�m�z�n sesini duyurmak i�in defalarca Sa�l�k Bakanl��� ile g�r��t�k. �u an burada kullan�lan ila� i�in ise kriterler var. Bu kriterleri sa�layamayan �ocuklar bu ila�lar� da alam�yor" diye konu�tu.�LA�LARA KR�TERS�Z ER���MSMA Tip-1 hastas� Arife Y�ld�r�m'�n annesi Teslime Y�ld�r�m, "T�rkiye'de kullan�lan ila�tan k�z�m 6 doz ald�. 7'nci doza bu kriterler y�z�nden devam edemiyor. 6 dozluk tedavide k�z�mda g�zle g�r�l�r geli�im oldu. Fakat her gidi�imizde ila� i�in uygulanan kriterlerde k�z�m� kaybedebilirdim. �laca veda etmek durumunda kald�k. Ben k�z�m ve t�m SMA hastas� �ocuklar�n kritersiz bir �ekilde bu ila�lara ula�mas�n� istiyorum" dedi.'D�ZENLEME YAPILMASINI �ST�YORUZ'Kampanyalarla �ocuklar�n�n giderleri i�in yard�m toplamaya �al��t�klar�n� s�yleyen Y�ld�r�m, "�ocuklar�m�z�n bak�mlar� konusunda bir an �nce d�zenleme yap�lmas�n� istiyoruz. ��nk� bizim �ocuklar�m�z�n arka planda �ok detayl� bak�ma ihtiyac� var. Medikal �r�nler, ila�lar konusunda sa�lanan imkanlar yeterli de�il. �zele giren �r�nler var ve biz bu giderleri kar��layam�yoruz. Yard�mlarla, konserlerle bu �cretleri toplamaya �al���yoruz" diye konu�tu.'MED�KAL DESTE�� SA�LANSIN'Dernekte g�n�ll� �al��an Tar�k Onuk ise ailelerin medikal �r�nleri almaya yeti�emedi�ini s�yledi. Onuk, "�ocuklar�m�z�n genel s�k�nt�lar�, medikal masraflar� ve ila�lar�n� d�zenli alamamalar�. Medikal �r�nlerde sa�lanan destek yetersiz. Dolay�s�yla ailelerin ald��� bir engelli maa�� var bu da �ocu�a daha iyi bakabilmek i�in. Medikal �r�nlere yeti�emiyorlar. Devletin bu durumda �ocuklara yard�m elini uzatmas� laz�m. Aileler �ocuklar�n�n bu �r�nleri i�in yard�m topluyor. Devletimizin bu �r�nleri ailelere ula�t�rmas�n� istiyoruz. �la� konular�yla u�ra��rken bir de bu �r�nleri nas�l alacaklar�n� d���nmemeleri gerekiyor" dedi.SMA B�L�M KURULU: GEN TEDAV�S� COV�D-19 S�REC�NDE R�SKL�Ge�en ay toplanan Sa�l�k Bakanl��� SMA Bilim Kurulu, SMA hastalar�nda gen tedavisine ili�kin mevcut verilerin fayda-zarar oran� konusunda yetersiz oldu�unu, Covid-19 salg�n� s�recinde ba����kl���n bask�lanmas�n�n �l�m riskini art�rabilece�ini, bu nedenlerle gen tedavisi uygulamas�n�n �u an i�in uygun olmad���n� bildirmi�ti. Toplant�n�n ard�ndan yap�lan a��klamada �u ifadelere yer verilmi�ti: "Gen tedavisinin etkinli�ine dair bilimsel platformlarda yay�mlanan kan�tlar hen�z yeterli d�zeyde de�ildir ve halihaz�rda uygulanan tedaviye �st�nl���ne dair kan�t bulunmamaktad�r. Yap�lan baz� �al��malarda ba�ta karaci�er yetmezli�i ve trombosit say�s�nda d���kl�k (kanama e�ilimi) olmak �zere ciddi yan etkilerinin bulundu�u bildirilmi�tir. Ayr�ca gen tedavisinin uygulama prosed�r�n�n bir par�as� olarak en az bir ay s�reyle ba����kl�k sisteminin bask�lanmas� gerekmekte, �zellikle kilosu daha y�ksek baz� hastalarda bu s�re� 1 y�la kadar uzayabilmektedir. Zaten k�r�lgan yap�s� olan SMA tip-1 hastalar�m�zda enfeksiyonlar ve ba����kl�k sisteminin bask�lanmas� daha b�y�k risk olu�turmakta, herhangi bir hastal�k seyri s�ras�nda gidi�, hastal�ktan ba��ms�z olarak �l�mc�l olabilmektedir. Bilimsel veriler �����nda mevcut verilerin fayda-zarar oran� konusunda yetersiz olmas�, hastal���n etkinli�i bilinen bir tedavisinin zaten uygulanmas� ve Covid-19 salg�n� s�recinde ba����kl���n bask�lanmas�n�n �l�m riskini art�rabilece�i gerek�eleriyle gen tedavisi uygulamas� �u an i�in uygun de�ildir."
14.12.2020 - 49831
|
|